La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el medicamento más costoso del mundo: $3.5 millones la dosis.
El Político
Lo que importa
Esta dosis se trata de la primera terapia genética para la hemofilia, es un tratamiento único cuya dosis de $3.5 millones de dólares trata el trastorno de la coagulación de sangre.
La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario en el cual la sangre no se coagula de manera adecuada.
Esto puede causar hemorragias tanto espontáneas como después de una operación o de tener una lesión
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, en inglés) autorizó Hemgenix, un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B, la forma menos común del trastorno genético que afecta principalmente a los hombres. En la actualidad, los pacientes reciben frecuentes y costosas inyecciones intravenosas de una proteína que ayuda a la coagulación de la sangre y evita las hemorragias.
La empresa farmacéutica CSL Behring anunció el precio de $3.5 millones poco después de la aprobación de la FDA, afirmando que su medicamento reduciría en última instancia los costes de la atención sanitaria porque los pacientes tendrían menos incidentes de hemorragia y necesitarían menos tratamientos de coagulación. El precio parecía superar el de otras terapias genéticas cuyo precio superaba los $2 millones.
¿Quién pagará?
Como la mayoría de los medicamentos en Estados Unidos, la mayor parte del coste del nuevo tratamiento lo pagarán las aseguradoras -no los pacientes-, incluidos los planes privados y los programas gubernamentales.
Tras décadas de investigación, las terapias génicas han empezado a remodelar el tratamiento de los cánceres y las enfermedades hereditarias raras con medicamentos que pueden modificar o corregir mutaciones incrustadas en el código genético de las personas. Hemgenix es el primer tratamiento de este tipo para la hemofilia, y varios otros fabricantes de medicamentos están trabajando en terapias génicas para la forma más común del trastorno, la hemofilia A.
"La aprobación de hoy proporciona una nueva opción de tratamiento para los pacientes con hemofilia B y representa un importante progreso en el desarrollo de terapias innovadoras", dijo el Dr. Peter Marks de la FDA.
En conclusión
La agencia no especificó la duración del tratamiento. Pero CSL Behring dijo que los pacientes deberían beneficiarse -en términos de reducción de las hemorragias y aumento de la coagulación- durante años.
La hemofilia afecta casi siempre a los hombres y está causada por mutaciones en el gen de una proteína necesaria para la coagulación de la sangre. Los pequeños cortes o hematomas pueden poner en peligro la vida, y muchas personas necesitan tratamientos una o más veces por semana para evitar hemorragias graves. Si no se trata, la enfermedad puede provocar hemorragias que se filtran a las articulaciones y los órganos internos, incluido el cerebro.
Fuente: El Vocero
